一项欧洲研究发现，过半癌症新药并未提高患者存活率或健康

欧洲药品管理局自2009 年至2013 年共批准了48 种新的药物，用于68 种情况下的癌症治疗。然而，一份研究显示，仅在10% 的情况下，这些新药提高了生活品质，有57% 的新药对存活或生活品质并无益处。

癌症新药的效果

首先，研究人员考察了上市前，与某种新药有关的临床试验结果。结果发现，几乎三分之二的情况下，没有结论性证据证明新药能提高存活率。只有10% 的情况下，使用新药的确提高了患者的生活品质。57% 的情况下，新药对存活率或生活品质都没有改善。

临床试验结果并不乐观，那么新药上市后的实际表现如何？

Huseyin Naci 是伦敦经济学院的卫生政策助理教授。他领导的研究团队发现，在新药上市后3 到8 年的跟踪调查中，49% 的情况下，新药使用并未明显表示出能够提高存活率或生活品质。其他情况下，即使确实提高了存活率，也几乎有半数属于临床上无意义。

间接指标vs 整体存活

Naci 说，令人惊讶的一点是，没有多少研究会把整体存活率或生活品质作为首要目标。研发时很多科学家都用间接指标进行测试，如X-光，或者实验室中的实验，通过这些实验为药物的存活效益提供线索。

药物上市后，公司才会投资进行长期实验，记录药物的整体存活效益。不幸的是，这些实验并不一定会进行。

不过，Naci 并不认为患者有需要因为这项发现而担忧。重要的是，人们应该对这种情况保持警醒。

各方评价

Carl Heneghan 是牛津大学循证医学的教授，他认为这种情况令人沮丧，呼吁用更严格的方法评估癌症药物：「如果半数新药无法产生临床有意义的效果，很难理解他们一开始为何会通过审批。」

不过，癌症研究院个性化肿瘤学教授Winette van der Graaf 认为，根据整体存活之外的间接指标做小规模研究，然后据此做决定，可以保证患者能够及时获取新疗法。在她研究的罕见癌症领域，整体存活水平的证据极难得到，患者很难获取新疗法。此外，直接考察整体存活的大规模实验成本高昂，耗时漫长。理想的情况是临床试验同时测量了治疗失败的早期迹象，便于卫生主管部门权衡决定。

英国癌症研究政策主任Emma Greenwood 也提出警告，这份研究并不能反映英国的情况。因为英国的NICE（National Institute for Health and Care Excellence）在决定患者可以使用哪些药物方面有重要作用。这项研究确实指出了使用现实世界患者证据的重要性。这些现实证据应当居于临床试验数据之前，可以让人们更理解新药在现实情况中的作用。这一趋势贯穿了英国的癌症药物资助。患者可以获取前景良好的新药，同时，更多有关新药有效性的数据也被收集。