美国FDA 批准通过第二个针对癌症的基因疗法

取自癌症患者的细胞被基因改造，抵御癌症

继诺华公司的Kymriah 之后，美国FDA 批准了第二个基因改造疗法Yescarta，用于治疗成人中的一种侵袭性血液肿瘤，非霍奇金淋巴瘤。

改造患者自身细胞，制成「活的药物」

这种治疗的流程是取出患者自身的淋巴细胞，进行基因改造，然后重新输入患者体内，攻击癌细胞。

美国每年约有3500 名患者适合进行该疗法。但由于必须为每位接受治疗的患者单独制造基因改造的细胞，治疗费用高达373,000 美元。

FDA 做出批准的决定有赖于临床试验的成果。在这项研究中，101 名淋巴瘤患者接受了Yescarta 基因治疗。起初，54% 的患者病情得到完全缓解，意味着肿瘤完全消失；还有28% 的患者部分缓解，肿瘤缩小或活性降低。六个月后，101 名患者中的80% 仍然存活。在8.7 个月的中位随访日期后，39% 的患者仍处于完全缓解状态，证明这一疗法的疗效远远优于其它治疗。

疗效vs 副作用

Yescarta 疗法也存在副作用，包括高烧、血压骤降、肺部堵塞和神经系统问题。某些情况下，患者需要接受重症监护。在上述研究中，两位患者死于副作用，但也有患者经受了副作用，最终活了下来。

Tina Bureau 是一位五年级教师，是参与研究的淋巴癌患者之一。此前，她接受了几种化疗，肿瘤确实会缩小，但随后又会长回来。接受Yescarta 治疗后，Bureau 出现了非常严重的副作用，几乎认不出家人，并出现脑部出血。在重症监护室的时候，她压根不记得当时的情况，只知道非常严重。

幸运的是，Bureau 最终挺了过来。一个月后，病情完全缓解，并一直保持该状态。现在Bureau 已经全职返回工作，担任一名五年级教师。

在Bureau 看来，副作用确实存在，甚至威胁生命。可是在那种情况下，无论如何癌症已经威胁到自己生命了,「我并不觉得你还有什么好失去的」。

也许部分出于副作用的原因，Yescarta 将逐步推广，只在医生和护士都接受培训的医疗中心提供。凯德制药发言人称，Yescarta 疗法启动后，将有10 到15 个得到授权的机构可以施行该疗法。12个月后，公司希望这一数字增加到70 到90。

应用前景

凯德制药的首席医疗官David D. Chang 博士说，除了非霍奇金淋巴瘤，公司希望Yescarta 最终能被批准用于淋巴瘤的早期治疗，而不是像现在这样仅限于癌症晚期患者，他们已经被各种无用的化疗折磨得精力殆尽。

接下来几年，细胞疗法将有众多发展，FDA 批准诺华公司的Kymriah 和凯德制药的Yescarta 只是个开始。显然，FDA 接受了细胞疗法的概念，认为它是一个突破，并加快了批准过程，让癌症患者能更快获得治疗。毕竟，很多患者已经没有时间等待了。

现在，诺华和凯德制药公司都把目光投向了实体瘤，如肺部、前列腺、乳房和直肠部位的肿瘤。实体瘤占癌症致死人数的大约90%。他们希望开发出针对实体瘤的基因疗法，让更多癌症患者得到彻底治愈。