流行的阿尔茨海默病药物在治疗镰状细胞病患者的临床试验中显示出前景

通常用于治疗阿尔茨海默氏病的流行药物在实验室和临床试验中显示出对于治疗镰状细胞病（SCD）患者的希望。研究人员发现，美金刚分子稳定了红细胞的发育，寿命和功能，对SCD患者耐受良好。研究结果今天将在华盛顿特区举行的美国生理学会对镰状细胞病的生理学和病理生理学后果会议上发表。

SCD影响全球数百万人，美国估计有10万人。目前，美国食品和药物管理局（hydroxycarbamide）仅批准一种用于治疗SCD的药物。羟基脲 - 一种所谓的SCD-“小分子”疗法;于1967年被批准用于医疗用途，但是尽管疾病发病率增加并且患者寿命增加，但没有引入其它药物。

SCD的特点是红细胞发育和功能的问题，导致疼痛和其他并发症，可能涉及几乎每个器官系统的身体。

红细胞研究小组的瑞士研究人员发现，SCD患者的红细胞离子通道吸收过量钙的可能性是其10倍。该研究的首席研究员Anna Bogdanova博士解释说：“钙负荷反过来会造成多种有害后果，包括水分流失和促进”镰状“，氧化应激以及这种红细胞对彼此和血管壁的粘附性增加。红细胞的行为与SCD患者所面临的健康并发症有关，如疼痛，血液凝块和器官问题。

在寻找替代治疗SCD的研究中，研究团队将NMDA阻断剂作为药物治疗的潜在靶点。NMDA是在SCD患者的红细胞中发现的高丰度氨基酸类型。拮抗剂，如美金刚，已被用于其他疾病模型以阻断脑中的NMDA受体。Bogdanova说：“美金刚已经用了几十年来治疗全世界的阿尔茨海默病和老年痴呆症，已被证明是安全的，是非专利的，并被多家公司生产为通用药物。“我们将镰状细胞病患者的血液暴露于美金刚的实验揭示了较少的氧化损伤和镰状细胞转化。” 接下来，苏黎世大学附属医院的血液科医生发起了一项临床试验。在这个II期试验中，Bogdanova说：“我们证实了镰状细胞病患者对美金刚的安全性和耐受性。“试验参与者报告说，生活质量评分得到了实质性的改善，并表示他们有一个”美好的一年“。这在MemSID研究期间监测的临床和研究实验室红细胞参数显示的观察得到了支持。

“总之，这些发现显示出溶血活性降低，红细胞膜稳定，红细胞寿命延长，红细胞生成无效（红细胞生成），我们受到这一有希望的结果的启发，并正在启动一项后续行动II期临床试验确定了美金刚的最佳剂量，以支持40至50岁的成年和青少年镰状细胞病患者红细胞的稳定，如果成功的话，这项试验将允许我们使用这种小而便宜的分子来改善生活质量。