遗传疾病或许有救了！这项技术可以修改不健康的改遗传基因

遗传疾病一直以来都是人类难以突破的技术，但最近几年遗传学家们有了一项突破性的技术，那就是：CRISPR-Cas9，这项技术可以使遗传学家们用健康的基因代替有缺陷的遗传基因，从而使遗传疾病得到科学的治疗。

活体基因编辑

为了避免医学伦理的问题，科学家至今都只曾使用不能发展出成熟个体的胚胎，即非活体胚胎进行研究。但最近，中国广州医科大学的研究人员首次成功修复有缺陷基因的人类活体胚胎。

过往使用非活体胚胎的研究，都并没有得到理想的结果；历史上首个细胞基因修复工程就是使用这种不正常胚胎进行，而研究的结果并不理想，只有少于百分之十的细胞被成功修复。而去年发表的另一项研究结果成功率甚至更低，表明该技术还未能成为可靠​​的医疗技术。

因此，科学家便转用活体胚胎，从正接受体外受精疗法的捐赠者中收集了未成熟的卵细胞。在正常的情况下，这些未成熟的卵细胞通常会因为难以发展出胚胎而被弃置。因此，科学家便选择了这些被弃置的细胞作为CRISPR 实验的测试对象。

活体胚胎突破技术瓶颈？

本次实验使用了六个胚胎，其中三个含有G6PD 缺乏症，而其余三个则带有β-地中海贫血基因。

研究人员在今次的试验中，成功修复了两个带有G6PD 基因缺陷的胚胎。而另一个的变异基因虽被剔除，但并非所有细胞都受到修复。而另一组实验则有一个胚胎完全修复，其余两个只有部分细胞基因能被修补。

可见，实验结果并非完美，但专家认为以活体胚胎作为研究对象，可能是突破技术瓶颈的重点。卡罗林斯卡研究所（Karolinska Institute）的Fredrik Lanner 表示，这次研究结果较以往的表现更佳。然而，实验只涉及六个胚胎的测试结果，蕴含不确定性。

CRISPR 基因修饰技术在医学上有很大的潜能。如果只向疾病治疗的发展方向出发的话，CRISPR 的应用绝对是科学界举足轻重的技术之一。CRISPR 不只能有效根除遗传性疾病，而且还能治愈疟疾等疾病。虽然技术要达到成熟程度，还有很长的路要走，但无可否认的是这项技术依然是利多于弊。